近日，中国研究人员揭示了甲酰基肽受体1（FPR1）通路在中枢神经系统炎症和变性中的重要作用，并成功开发出具有临床应用潜力的新药物分子，为多发性硬化症等神经系统疾病的治疗开辟了新途径。相关研究成果由天津医科大学总医院神经内科主任医师施福东博士领导的研究团队获得，并于北京时间11月14日在线发表在国际学术期刊《Science》上。多发性硬化症是一种重要的非创伤性疾病，导致世界各地的年轻人残疾。疾病过程涉及局部免疫炎症和大脑不可逆的神经退行性损伤。现有治疗主要作用于外周免疫系统，但难以有效抑制脑部病变的持续恶化。针对这个长期困扰医学界的问题，石福东研究团队潜心多年研究，阐明受损细胞释放的线粒体甲酰肽激活FPR1，引起大脑局部炎症并引发神经退行性变的双通路病理机制。 FPR1促进多发性硬化症神经退行性变的机制示意图。 （受访者提供） 血脑屏障具有选择性阻断作用。它可以保护脑组织免受血液中有害物质的影响，但也使药物更难进入大脑的目标区域。围绕关键靶点FPR1，施福东研究团队利用药物发现技术，从数百万种可穿越血脑屏障的化合物中筛选出小分子拮抗剂T0080。在三种多发性硬化症动物模型中，T0080显着抑制脑部炎症反应，并有效明显减缓了神经退行性过程，显示出作为创新药物的良好前景。这一新发现进一步完善了中枢神经系统炎症和退行性机制的理论体系，并提出了新型 FPR1 拮抗剂 T0080 作为多发性硬化症的潜在治疗方法。这对于阿尔茨海默病、帕金森病、中风和其他具有常见病理生理机制的疾病具有潜在的治疗重要性。据报道，研究人员目前正在推动 T0080 的临床转化。相关成果将有助于发现日本独有的目标以及神经系统疾病创新药物的研发。这代表着向前迈出的重要一步。 （记者张建新、李雅婷）